小儿骨肉瘤是原发于骨组织的恶性肿瘤，因肿瘤细胞能直接生成肿瘤类骨组织，过去曾被称为成骨肉瘤或生骨肉瘤;儿童骨生长发育旺盛时期期或生长发育期较长的青少年者，发病率最高。发生年龄多在10～15岁，男孩较女孩多2倍。好发于四肢长骨干骺端，以股骨下端最多见，达50%以上;胫骨上端和肱骨上端次之，约占10～20%;偶见于盆骨、脊柱骨和肋骨。在儿童恶性骨肿瘤中，骨肉瘤发病占优位，占小儿恶性实体瘤的6～8%。
早期综合治疗以化疗和手术为主。化疗作为骨源性肉瘤术前和术后的辅助疗法是个重大进展，可使生存率明显改善，使其作用和地位不再有异议，每个病例均应接受化疗。
已证明大剂量甲氨喋呤(MTX)并用甲酰四氢叶酸钙解救剂对其有效，阿霉素、顺铂和环磷酰胺等也有效，但宜联合应用。文献报道认为术前化疗有利于杀灭就诊时体内已存在的微小转移灶，也可使肿瘤缩小，有利于手术进行。并可观察药物的效应以提供术后是否应用同种药物的依据。联合化疗方案众多，但大剂量化疗有出现严重毒性反应的可能，以MTX最显著。在MTX用量上，文献中很不一致，据专家经验，其在小儿的用量，以每次每平方米体表面积1500mg为宜;考虑到个体差异，首剂使用时还可减少为每平方米体表面积750 mg;术前化疗10～12周。
手术根据肿瘤浸润范围而选用，传统治疗是将生肿瘤的全骨连周围的软组织一并切除，通常需在病骨的上方截肢。近年在一些医院，正进行着保留肢体的各种术式的评价，如节段性截除和截除重建术等，估计可能有半数病例可实施保守的手术方法。
术后化疗根据肿瘤病理检查结果而定，若90%以上瘤细胞坏死，说明可继用术前方案，若60%以下癌细胞坏死，则宜改用其他药物制定方案。持续化疗时间为8～12个月。
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