1、羟基脲(Hydroxyurea，HU)：HU在欧美应用最普遍，剂量为1.5～2g/d，几周内血象可达正常范围，再以0.5～1.0g/d维持。HU疗效短暂，停药后常迅速反跳，故需持续用药。一旦发生骨髓遏制，在停药后数天至数周即可恢复。长期HU治疗者，5.4%发生急性白血病，虽然仍高于静脉放血者，但安全性相对较好。HU发生骨髓纤维化及死亡率和静脉放血者相似，而血栓栓塞性并发症则明显降低，仅6%。
2、烷化剂：白消安(Busulfan，myeleukon)在国内应用最多，剂量为4～6mg/d。通常用药1月左右才能控制血象，但作用持续时间明显长于HU，因此可间断给药。部分病例停药后数月，甚至数年血象仍维持基本正常，中数缓解期可达4年。间断用药可减低远期急性白血病的发生率，有报道仅2%。另一烷化剂苯丁酸氮芥(Chlorambucil，CBl348)作用较白消安弱而慢，中数生存期为9.1年。其急性白血病的转化达17%，另有3.5%的患者并发大细胞淋巴瘤，故目前已较少应用。
3、三尖杉碱类：为我国首创的抗白血病药物，对急、慢性髓细胞白血病均有效，20世纪80年代应用于PV后发现有较好的疗效。此类药物包括三尖杉碱和高三尖杉酯碱，剂量均为2mg/d，静脉滴注或肌内注射，10～14天为1疗程。一般在停药后1～2个月血象降至正常，疗效大多维持3～6个月，少数可维持1年以上。复发后再次用药通常仍有效。按上述剂量及疗程用药，绝大多数患者不发生骨髓遏制，心脏毒性也少见。远期是否会促使转化为白血病，尚无确切资料。另有报告，采用每天2～4mg静脉滴注，连续或间歇用至红细胞及血红蛋白正常，可延长缓解期达10个月以上，但部分病人可伴白细胞和(或)血小板减少。
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