血液病治疗进展_求医网专题频道

　　血液学是一门进展较快的学科。近年来，由于单克隆抗体、重组DNA技术、细胞遗传学和分子生物学等的理论和技术的快速发展，血液病的病因、发病机制等基础研究有了突飞猛进的发展，临床诊断、治疗也有了进一步的提高。尤其是恶性血液病的治疗已从既往的化疗、放疗和骨髓移植治疗进展到诱导分化治疗、生物治疗、靶基因治疗和外周血、脐血干/祖细胞的移植治疗，这些治疗手段的改进不仅治疗和治愈了不少血液病患者，也成为部分实体瘤、自身免疫性疾病、与干细胞有关的遗传性疾病治疗的重要治疗措施。

　　回顾20世纪血液病学研究取得的重大成果，展望未来，在新世纪里血液病将会在如下方面取得突破。

　　1、从分子水平认识疾病人类基因组测序工作的完成，将直接影响血液病的诊治，有助于从分子生物学的改变来阐明血液病的发病机制。

　　2、诱导分化治疗 80年代以来我国先后应用维A酸、三氧化二砷治疗急性早幼粒细胞白血病取得成功，作为诱导分化治疗急性白血病的典范，为白血病的治疗开辟了新途径，已被世界公认，并用于其他肿瘤的治疗研究。国内外正在对新型维A酸类药物进行大量研究，并力图研制新的诱导分化剂。

　　3、生物效应调控治疗随着多种具有生物治疗作用的细胞因子的发现，重组DNA技术的成熟，出现了一大类具有广泛生物活性和缓肿瘤作用的生物制剂，如干扰素、白介素、淋巴因子激活的杀伤细胞(lymphokine activated killer cell，LAK细胞)、细胞刺激因子等，生物治疗将成为继手术、化疗、放疗之后治疗恶性肿瘤的第四种治疗方法。

　　4、单克隆抗体现在临床上已采用人源化的单克隆抗体治疗CD20阳性的非霍奇金淋巴瘤，而对于以CD33表达为主的急性粒细胞白血病，也进入了单抗治疗的临床研究阶段。

　　5、基因治疗 90年代科学家利用基因治疗重症联合免疫缺陷病(severe combined immunodeficiency disease，SCID)首次获得成功，之后对血友病等遗传性血液病亦已开展基因治疗。随着癌基因的相继发现以及分子生物学手段的发展和完善，基因治疗已在肿瘤治疗中体现出不可估量的作用。目前基因治疗的常用策略有：细胞因子导入、肿瘤疫苗制备、自杀基因疗法、向靶组织转移遏制癌基因等。但肿瘤是一个多因素、多环节、多阶段的复杂疾病，单一因素的纠正往往不能达到理想的遏制肿瘤效应，提出有效治疗方案或将现有途径进行有效联合，是基因治疗研究热点。

　　6、分子遗传学技术的应用该技术的广泛应用使凝血机制的研究取得了重要进展。现已认识到，生理条件下的凝血启动机制与组织因子介导的凝血途径有关。通过对血栓形成危险因素的筛选，已确认因子Ⅴ Lenden突变导致因子Ⅴa对蛋白C的裂解灭活产生抵抗，是西方人静脉血栓形成的重要遗传因素。对以血友病A为代表的遗传性出血性疾病的研究，也获得了充分的分子病理学证据。