骨髓移植较普通化疗的优越性在急性白血病得以充分体现，这种疗法可使急性白血病患者的无病生存率显著提高。据Fred Hutchinson癌症研究中心与IBMTR的大宗病例分析，AML在第一次缓解接受ALLo-BMT后，3年无病生存率可达50%左右，而同期化疗病人的3年无病生存率仅18-27%。BMT疗效受多种因素影响，主要有：
1、BMT时机选择：第一次缓解BMT疗效优于第二次缓解期。Brotint等(1988)比较AL患者第一次缓解期及第二次缓期BMT结果，发现第一次缓解期BMT后患者5年复发率为21%±11%，5年无病存活率46%±9%。第二次缓解期BMT后患者5年复发率及存活率则分别是56%及22%。IBMTR及西雅图的资料亦有类似结果。因此，急性白血病患者宜在第一次完全缓解期进行BMT。
2、疾病本身的性质：BMT疗效与分型的关系不甚明确，似乎是AML疗效优于ALL，对于ALL患者，下列指标可以认为是高危因素。(1)年龄小于2岁或大于15岁，初诊时周围血白细胞>50×109/L，(2)有中枢神经系统白血病，(3)T细胞型或有特殊细胞遗传学改变的ALL，(4)对AML患者，初诊时白细胞计数>75×109/L，或为M4，M5患者，预后差。
3、患者的年龄及一般情况：年龄越大，脏器功能越差，BMT后发生各种合并症尤其是GVHD的可能性亦越大。因此，对于45岁以上的患者进行异基因骨髓移植谨慎，50岁以上一般不再进行异基因骨髓移植。
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