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儿童骨髓增生异常综合征预后及疗效标准

儿童骨髓增生异常综合征预后及疗效标准

  儿童骨髓增生异常综合征(MDS)进展较快,可很快转化为白血病,且预后差,部分病人死于感染与贫血。儿童MDS的预后与多种因素有关,对于所有儿童MDS,性别与年龄无预后意义。初诊时血小板计数、血液HbF含量以及细胞遗传学改变明显者影响儿童MDS预后。MDS的FAB分型即RA、RAS、RAEB及RAEB-t是疾病的阶段而非独立的型,如有的RA演变为RAEB,再演变为RAEB-t,再演变为白血病;有的在RA或RAEB时死于出血或感染,死亡患者的病程为6~84个月,中位数为27.5月。病程以RA最长13~96月,中位数57月,RAEB次之(1~19月,中位数9月),成为白血病后病程最短10.5~38月,中位数4月,即一旦演变为白血病则预后不良,转为白血病前的病程2~77月,中位数14月。MDS的演变除少数为淋巴细胞性白血病外,多演变为粒细胞性白血病,以M1~M6均可见,其中以M1、M2最为多见。因类型不同,治疗措施较多,所以疗效不佳,综合性治疗可能改善预后。

  国内治疗骨髓异常综合征的疗效标准如下:

  1.基本缓解:贫血、出血症状消失;外周血血红蛋白达100g/L,白细胞达4×109/L,血小板达80×109/L~100×109/L,分类无幼稚细胞;骨髓中原始细胞+早幼细胞5%,维持至少半年。

  2.部分缓解:贫血及出血症状消失,三系血细胞有一定恢复,血中原始细胞+早幼细胞5%,骨髓原始细胞+早幼细胞较前减少50%,维持至少3个月。

  3.进步:贫血及出血症状好转,不输血而血红蛋白较治疗前1个月内的常见值增加30g/L,原始细胞+早幼细胞数减少。4.无效:经充分治疗不能达到上述标准者。

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