多能干细胞再生疗法可以干预疾病吗？

多能干细胞（PSCs）能自我更新、自我复制，在人体内有可能分化成几乎任何类型的细胞，在再生医学发展方面具有极大潜力。

然而，实现稳定的PSCs制备供应是一项挑战。2006年，研究人员发现了一种方法，即将成年细胞重新编程为多能状态，这些诱导的多能干细胞（iPSCs）可以被诱导分化成不同类型的细胞。历经过去15年的发展，iPSC技术已经成为许多药物开发工作的基础，未来可能会改变数百万人的生活。

举例来说，基于iPSC的疗法可以替换帕金森病中死亡的神经元、因黄斑变性而受损的视网膜组织，或者可以免除心脏移植的需要。》》》【在线咨询】按钮实时咨询

2021年6月，拜耳旗下一家总部位于美国马萨诸塞州的生物技术公司BlueRock Therapeutics启动了多能干细胞疗法DA01用于帕金森病患者的开放标签I期临床试验，并在7月获得美国FDA授予快速通道资格认定。

然而PSC还有几个问题尚待解决，比如从哪里获得细胞。同种异体方法使用来源于健康供体血细胞、批量生产的iPSCs，以提供可普遍使用的疗法。然而，这些细胞在移植时通常会产生免疫反应。另一种方法是从患者自身的细胞生成iPSC，但这种自体方法需要更长的时间，成本更高。对于这两种方法，问题还在于如何递送iPSC衍生细胞，以及如何确保它们存活和发挥功能。

研究人员正尝试借助基因编辑等工具解决这些问题，并使基于iPSC的治疗更加有效。过去几年，iPSC在针对3种常见疾病的开发应用方面取得了重大进展。

（编辑：郑）