干细胞有什么用，干细胞疗法效果如何？

诱导多能干细胞（iPSC）技术于2012年获得诺贝尔奖，因其可分化为机体所有类型细胞的能力，从而在疾病干预领域有着非常巨大的应用前景。干细胞在肿瘤免疫疗法的应用，已经于临床实验中展现出积极的效果。

然而针对神经退行性疾病，干细胞疗法相对还处于较早的研究阶段。2020年美国麻省总医院报道了世界首例iPSC来源的自体细胞疗法来干预帕金森病，展现出了不错的安全性和初步的疗效。

新一代基于人多能干细胞技术的细胞干预药物，旨在利用人多能干细胞制备、培养、分化和基因编辑技术平台致力于干细胞干预领域的技术研发和产品开发，其研发管线覆盖神经退行性疾病，罕见病及肿瘤等。

随着国内人口老龄化日益加剧，神经系统疾病如帕金森病、阿尔兹海默症、脑中风等发病率显著升高，严重影响了病人的身心健康和生活质量，加重了社会和家庭的负担。传统的药物和手术干预对此类疾病尚无有效治疗措施。

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近年来细胞干预技术的发展为此类顽疾的干预方案带来了新的曙光：通过人多能干细胞技术可以在体外获得特定类型的神经细胞（干细胞药物），这些细胞药物移植到病人脑内后可以替代脑内丢失的神经细胞的功能，从而实现受损大脑的修复和功能重塑，达到干预目的。

中脑多巴胺神经元的丢失是帕金森病的主要病理特征。很多帕金森病患者在确诊时已经丢失了近70%以上的多巴胺能神经元，这些神经细胞的丢失是不可逆的，现有传统小分子药物的干预仅作为改善，治标不治本。只有通过细胞干预补充丢失的神经元、重建其功能通路。

（编辑：郑）