干细胞疗法: 为als患者提供干细胞疗法的垫脚石

　　想象一下，被告知你的病情会逐渐导致你失去控制身体运动的能力，从拿起铅笔到走路甚至呼吸。每年就有近6000人被诊断为肌萎缩侧索硬化(ALS)。现在，我们来谈谈干细胞治疗ALS的新消息。

　　ALS，也称为Lou Gehrig病，是一种基于神经退行性疾病，可导致运动神经元或负责所有自愿肌肉运动的神经网络退化，如上文所述。它是作为一种社会真的毁灭性疾病，从诊断到死亡的两到五年的预后特别差。只有通过两种获批的ALS药物，它们之间不能有效阻止ALS的，而只能延缓疾病的进展。甚至我们只有一个部分影响患者，而不是自己全部。

　　《细胞杂志》详细介绍了两个小规模的一期临床试验。结果表明，从患者自身骨髓中提取骨髓间充质干细胞，可以注射到血流或脊髓中。以往的研究表明，在该病的啮齿动物模型中，MSC不仅能恢复运动神经元，还能延长其寿命。

　　在人类身上，许多研究表明，来自骨髓的间充质干细胞在人类身上使用是的，但这些研究对于通过血液或脊髓途径注射间充质干细胞是否是一种有效的治疗方法存在分歧。报告确认两种给药途径都是适当的，因为在整个研究期间，两组中都没有观察到不良临床事件。

　　这是个重要的踏脚石，但还有很长的路要走。例如，虽然在两组中都没有观察到不良临床事件，但在研究期间，所有患者的 als-frs 总评分，即决定疾病进展的临床评分，都出现恶化。由于队列规模小，很难确定这是由于疾病的自然进展还是干细胞治疗。

　　科学家研究认为我们可以作为解释这种精神疾病下降的原因之一是因为MSC取自ALS患者本身，这意味着这些细胞在重新引入患者体内之前可能导致无法充分发挥较佳功能。为了自己解决社会这个环境问题，他们没有希望将来在两种注射途径中测试从健康供体中提取的MSC的效果。他们还需要更多的患者来确定需要通过分析两种方式不同途径施用干细胞的治疗作用效果是否能够存在一定差异。尽管该临床试验的结果似乎并不是特别具有开创性或创新性，但重要的是要记住，通过提高临床试验数据的这些逐步改进对于将有效的疗法推向市场经济至关重要。