肥厚型心肌病(HCM)药物治疗的主要目的是改善其临床症状，目前此方面尚缺乏临床试验证据。一般认为β阻滞剂为一线用药(如普萘洛尔，200— 400mg/d);对β阻滞剂不能耐受或有禁忌时可选用钙离子拮抗剂(如维拉帕米200一400mg/d，亦可选用地尔硫卓)，对于肥厚性梗阻型心肌病 (HOCM)，钙离子拮抗剂由于有扩血管作用，有可能使流出道梗阻加重。对于 HCM(特别是HOCM)，硝酸酯类或其他扩血管药物禁用。具扩血管作用的ACEI及ARB类药物的临床疗效并不理想。有报道丙吡胺 (Disopyramide，300～600mg/d)可有效治疗HOCM。慎用降低心脏前、后负荷的药物及措施，这点有别于其他心脏病，特别当出现心功能不全时，洋地黄制剂和利尿剂使心肌收缩力加强、血容量减少，可加重心室内梗阻，若心衰时有快室率的房颤，可以使用洋地黄。谨慎使用利尿药有助于减轻肺淤血的症状，如与β受体阻滞剂或钙拮抗剂合用，则效果更好。硝酸酯类药对减轻心绞痛无效，亦不应使用。与DCM不同，该病补液1000—2000ml可改善症状。
基因筛检对HCM的预防、诊断和治疗有重要意义，但要对10个基因、>300种突变进行筛检，不仅在技术上是一种挑战，且受到法律及伦理的制约。基因治疗可能成为今后一种有前景的干预手段，但目前这方面的研究仅局限于动物实验。目前研究发现，在诱导表达突变的人肌钙蛋白T的转基因鼠HCM 模型中，其显性型可被氯沙坦逆转;而在诱导表达突变的β—MHC的转基因兔HCM模型中，其显性型可被辛伐他汀逆转。针对临床 HCM患者的相关研究也已经开始进行。
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