间充质干细胞医治小脑共济失调的新方法

小脑共济失调是以小脑为主的脑组织变性而引起的随意运动失调的一组征群，按照病因可以分为：继发性小脑性共济失调、遗传型小脑性共济失调。按照临床症状可分3型：小脑皮质性共济失调（无家族史、只有小脑受累、无意向性震颤）；橄榄、桥脑、小脑性共济失调（有明显意向性震颤、眼球震颤及晚期出现的咽下困难）；小脑齿状核共济失调（有小脑的共济失调，又有明显意向性震颤，下肢共济失调较轻或并有惊厥及肌阵挛）

主要临床表现有：共济失调、构音障碍、意向性震颤、进食困难、眼球震颤、眼肌麻痹、视神经萎缩等，晚期常有吞咽困难、痴呆、精神障碍、震颤麻痹样症状和体征等。目前的治疗只能短期改善一部分症状，预后差。

间充质干细胞（MSC）是干细胞家族的重要成员，有多向分化潜能，尤其向神经细胞方向分化，在修复中枢神经系统损伤、减少神经功能缺损、减轻小脑萎缩方面具有明显效果。具体机制表现在：

1.在中枢神经系统微环境下能分泌多种生长因子，或者刺激损伤部位产生内源性因子，促进损伤组织的修复并减少细胞凋亡；

2.可合成Ⅰ型胶原蛋白、纤维连接蛋白等细胞外基质；

3.可产生干细胞因子、巨噬细胞集落细胞刺激因子以及IL-6，7，8，11，12，14，15等多种细胞因子；

4.可分泌BDNf、NGF、bFGF多种神经营养因子以及血管内皮生长因子。

一项国内研究采用UC-MSC静脉滴注联合鞘内注射治疗橄榄桥脑小脑萎缩（以小脑共济失调为主要临床表现）患者25例，接受UC-MSC治疗１次（共1*108个 MSC）,１月后复诊，部分患者（52%，13/25）运动性共济失调、书写困难、吞咽困难、构音障碍等临床症状有较明显好转，日常生活能力得到一定改善，生活质量有一定程度提高。1月、3月复诊时的ICARS评分、UMSARS评分均大幅度下降，Barthel指数显著上升。该治疗能一定程度地改善患者的临床症状，提高患者生活质量，并延缓病情进展，未见严重不良反应。