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干细胞治疗子宫移植先天性疾病提供了方法

作者: 诺赛基因--中欧莱康科普专栏       时间:2021-10-28 11:21:18

  在Sly综合征中,人体组织细胞之间缺乏一个适当的细胞系统功能设计所需的酶。许多患有这种精神疾病的胎儿会在出生前死亡,但是对于那些存活下来的胎儿会定期注射缺乏社会这种酶的食物。不幸的是,患者较终可能存在会对我们这些注射过程中产生影响免疫治疗反应,出生后就无法发展进入大脑。


  在一项研究中,子宫干细胞治疗干细胞移植为先天性疾病提供了一种潜在的治疗方法。研究人员将正常小鼠的造血干细胞移植到携带 sly 综合征基因突变的胎鼠体内。研究人员感兴趣的是这些细胞是否可以到达大脑,是否会转变成一种叫做小胶质细胞的细胞,这种细胞是来自造血干细胞的免疫细胞。在正常发育的胎儿中,一旦成熟,小胶质细胞产生并储存调节大脑免疫环境所需的酶。


  研究人员发现,干细胞可以植入大脑、肝脏、肾脏和其他器官。此外,这些干细胞最终可以转化成在每个器官中产生酶所需的合适细胞类型。


  在采访中,麦肯齐医生谈到了这种潜在疗法可能导致产生的影响:“这组脆弱的患者在胎儿外科世界中相对被忽略了。我们可以知道通过这些对于患者可能会从许多研究药物临床治疗中受益。因此,这是因为我们首 次尝试治疗其中存在一种精神疾病。”


  与此同时,阮博士谈到了研究结果的影响,他说:“这些令人振奋的发现只是冰山一角。它们为治疗各种疾病开辟了新的方法。同时,在优化人类治疗方面还有很多工作要做。”


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