造血干细胞移植治疗溶酶体贮积症

　　造血干细胞移植可有效提高治疗具有许多组织的溶酶体贮积病，包括对于某些疾病的脑组织，首先，移植的细胞充当了溶酶体酶的来源，可以同时通过这些细胞外液转移至其他相关细胞，这是在共培养患有Hurler和Hunter综合征以及患者的细胞的实验中首 次显示的，由于不同细胞从骨髓衍生的帐户为体细胞的总质量的约10%，酶从它们之间传输的定量分析效果我们可以得到显著。

　　其次，大多数(如果不是全部的话)组织单核吞噬细胞起源于骨髓干细胞，所以在骨髓移植后，这个成为全身供体的来源，特别值得注意的是大脑的小胶质细胞，它也来源于骨髓细胞，它可以部分纠正骨髓移植后的神经异常，一些移植疾病，如克拉宝病，后面将讨论骨髓移植，骨髓移植可以纠正或减少许多存储障碍中的内脏紊乱，包括高雪病。使用hurler 综合症可以使肝脏，脾脏和心脏的大小正常化或缩小。此外，它可以改善上唿吸道的通透性，整体活动性和减少角膜混浊。

　　移植对疾病的神经也有帮助。移植前发育指标良好，24个月前接受移植的患者，骨髓移植后会继续智力发育，否则不可避免地会丧失智力功能。有趣的是，在供体骨髓中发现了基因剂量效应。接受纯合正常供体细胞的儿童比接受杂合供体细胞的儿童更有可能保持正常智力。在晚期球形脑白质营养不良患者骨髓移植后，观察到脑白质变性疾病对储存疾病的神经病理学有更根本的影响。

　　由半乳糖脑苷脂酶缺乏问题引起的疾病晚期发作的患者在6个月至3岁时开始临床表现，未经有效治疗，该疾病的特征主要在于中 枢和外周髓磷脂的性变性、痉挛、痴呆和外周神经病变，接受者之间不仅需要经历了疾病过程的减慢，而且我们经历了诸如震颤，共济失调，运动功能障碍和其他相关疾病的症状的实际情况改善或正常化，令人印象更加深刻的是，即使是接受心理治疗的患者大脑中白质的结构缺陷也常常是可逆的。