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造血干细胞治疗后的障碍

作者: 诺赛基因--中欧莱康科普专栏       时间:2021-11-03 10:31:31

  在过去的几年里,再生医学取得了许多令人振奋的进展,尤其是在基因治疗和造血干细胞移植方面,甚至在血液和免疫系统各种疾病的治疗方面。在小鼠骨髓中发现了一种罕见的特化干细胞,这种干细胞可以在动物的整个生命周期中产生血液和免疫系统的所有细胞。不久之后,科学家和医生意识到这一发现的治疗意义,开始寻找克服血液干细胞治疗后障碍的方法。


  快速到今天,HSC移植(HSCT)已成为一种治疗提供各种癌症和血液遗传病的标准以及医疗服务程序。基本理论前提是,患有精神疾病或血液/免疫分析系统研究不足的患者通常从供体的骨髓或脐带中接受心理健康的HSC输注,但在某些情况下,则应由患者由于本人可以接受。一旦建立在受体中,这些健康促进细胞将在患者的一生中分裂并再生新的血液和免疫功能系统。


  造血干细胞移植要想成功,供体细胞需要“移植”或者在新的环境中长期生存。这通常包括对接受者某种形式的化疗或放疗“调节”,消除患者自身的一些细胞,为新来者创造空间。不幸的是,由于恢复血液和免疫系统需要数周时间,条件反射会使病人容易受到感染和其他并发症的影响。这些固有的风险意味着,hsc 移植应该只提供给那些患有威胁生命的疾病(如白血病)或严重血液/免疫疾病的患者,这些患者有适当的健康状况,能够承受毒性调节程序,并且能够长期康复。


  阻碍HSCT广泛使用的第二个主要问题是缺乏可用于移植的健康供体造血干细胞,这需要与受体免疫匹配以防止排斥。免疫匹配对于避免被称为移植物抗宿主病的危险并发症也非常重要。在移植物中,移植物或宿主细胞的后代会对受体器官产生免疫攻击,通常会导致慢性疾病甚至死亡。不幸的是,许多人没有合适的**,对他们来说,即使是部分匹配的移植物的风险也是不可接受的。


  科学家和临床医生长期以来我们一直在寻求克服HSCT技术风险挑战的方法,以“释放”其治疗和治疗方式多种疾病的真实潜力,并使之对于更多患者一般而言可行且负担得起。


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