干细胞治疗血液疾病的新疗法

　　正在研究用干细胞治疗血液疾病，他们正在开发一种治疗血友病的新疗法。血友病b患者由于凝血因子ix缺失或功能障碍而经历不受控制的，有时甚至危及生命的出血。这种疾病是无法治愈的，患者需要常规输血来防止过度失血。你可以想象，这种治疗既费时又费钱，而且随着时间的推移效果越来越差。

　　研究人员旨在通过利用人体自身的细胞来解决该问题，从而为这种毁灭性疾病开发更长期的解决方案，在这项发表在《细胞报告》杂志上的研究中，他们从血友病患者那里采集了血细胞，并将其转变为iPSC(诱导性干细胞)，能够将其转变为任何细胞类型。他们使用基因编辑修复了iPSC，从而可以产生FIX，然后将iPSC转变为肝细胞，这是在健康个体中自然产生FIX的细胞类型。

　　为了测试通过这些问题产生FIX的肝细胞是否可以能够有效减少过多的失血，科学家将修复后的人类社会细胞注入了血友病小鼠体内。结果具有非常令人鼓舞;他们自己发现小鼠的凝血效率提高了两倍以上，达到一个正常经营活动的四分之一左右。这是一种特别有希望的，因为没有其他相关研究分析表明，在血友病患者中将FIX活性提高到该水平会大大提高降低出血率，很重要的是，他们还观察到这些组织细胞技术能够在小鼠体内存活并产生长达一年的FIX。

　　论文的比较好的作者在一次采访中说，这种方法可以消除多种治疗方法的需要，避免免疫遏制治疗需要整个肝脏移植。“基于细胞的方法的吸引力在于，你可以大大减少病人需要治疗的次数。

　　虽然这些结果为治疗血友病提供了一种令人兴奋的新方法，但在这种类型的治疗应用于人体之前，还需要做更多的。然而，这种方法特别令人兴奋，因为它提供了一个重要的原理来证明干细胞重编程和基因工程的结合可以带来改变生命的突破，从而改变目前无法治愈的遗传疾病。