克服自己血液肿瘤干细胞治疗法中的障碍

　　在过去的几年里，再生医学已经取得了许多令人振奋的进展，特别是在基因治疗和造血干细胞方面，血液干细胞疗法为广泛的血液和免疫疾病提供了可靠的治疗。基于20世纪50年代和60年代 till 和 mcculloch 的开创性研究，他们在老鼠的骨髓中发现了一种罕见的特殊干细胞，干细胞在动物的整个生命周期中，产生血液和免疫的所有细胞。

　　“造血干细胞”或HSC。不久之后，科学家和医生意识到这一发现的治疗意义，并开始了他们寻生孩子类同行的旅程。到目前为止，造血干细胞移植(HSCT)已经成为治疗各种癌症和血液遗传疾病的标准医疗程序。基本前提是患有疾病或血液缺陷的患者将输注健康的HSC，通常从捐献的骨髓或脐带中获得，但在某些情况下，它可能来自患者本身。一旦在受体中建立，这些健康细胞将在患者一生中分裂并再生新的血液和免疫。

　　供体细胞要想成功移植，需要在新的环境中“移植”或长期居留。这通常需要对接受者某种形式的化疗或放疗“调节”，这将消除患者自身的一些细胞，并为新来者创造空间。不幸的是，条件作用会使病人在康复过程中极易受到感染和其他并发症的影响，因为恢复血液和免疫需要几周的时间。这些固有的风险意味着，只有那些患有威胁生命的疾病(如白血病)的患者，或者那些血液/免疫疾病严重、健康状况足以耐受有毒环境并长期维持康复的患者，才能获得 hsc 移植。

　　阻止HSCT被广泛使用的第二个主要问题是缺乏可用于移植的健康供体造血干细胞，这需要与受体免疫匹配以防止排斥。免疫匹配对于避免被称为移植物抗宿主病的危险并发症也非常重要。移植物或宿主细胞的后代会对受体器官产生免疫攻击，这通常会导致慢性疾病，有时甚至死亡。不幸的是，有很多人没有合适的**。对他们来说，即使是部分匹配的移植物的风险也是不可接受的。

　　科学家和临床医生长期以来我们一直在寻求一种手段来克服HSCT的技术挑战，以“释放”其治疗和治疗提供多种疾病的真 正潜力，并使之对于更多的患者一般而言可行(且负担得起)这些方法有望为该领域带来巨大改变传统游戏活动规则的进步。克服这些社会科学和技术挑战自己可以在HSCT的应用和使用方式上产生范式转变，从而达到降低与该程序相关的成本和风险。这样，HSCT的真 正潜能就可以充分发挥较大的作用。