干细胞进行治疗肌营养不良影响实验疗法的报道

　　文章详细介绍了一种治疗毁灭性儿童疾病的实验性肌肉萎缩症。泰晤士报》的报道描述了干细胞疗法对肌肉萎缩症的影响。影响多达1.5万美国人(大部分是男孩)的杜兴肌肉萎缩症是一种常见的严重心脏病，尽管有类固醇的帮助，但并没有得到很好的治疗。患有 duchenne 综合症的男孩通常在青少年时期坐上轮椅，在20多岁时死于心脏病或唿吸衰竭。

　　正在开发的药物使用一种叫做外显子跳跃的技术，从本质上诱导细胞机械地误读基因突变。这些细胞没有产生导致疾病的缺陷蛋白质，而是产生了功能更强的蛋白质，或者至少这是在实验室发生的事情。

　　问题是，除了通过一些问题引人注目的奇闻轶事外，尚不清楚了解药物对人的有效性。试验研究仍在进行中，并且发展具有国内相关但不同系统功能的其他国家药物也在开发中，因此对该方法的裁决还需要很多年。

　　就像纳尔逊和他的妻子，科学家卡里·米塞利(Carrie Miceli)正在实验室中使用来源于患有营养不良的人的干细胞的肌肉细胞测试这些药物。这些细胞含有导致肌营养不良症的突变，研究小组希望，它们能准确反映出人体细胞对药物组合的反应。