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外源干细胞治疗帕金森病的探讨

作者: 诺赛基因--中欧莱康科普专栏       时间:2021-11-12 10:35:34

  早期可以使用胎儿组织的实验确实为替换因帕金森氏病(PD)受损或丢失的多巴胺产生影响细胞的策略研究提供了概念模型验证。初始,这似乎是PD细胞疗法的风口浪尖,但是,基于这种方法的一些具有副作用(尤其是对于运动功能障碍或无法有效控制的肌肉运动),我们能够很快了解到,解决问题方案并不像曾经以为。


  多巴胺能(DA)产生影响细胞不同类型的重要性分析以及在移植大脑中的位置。仅仅将替换细胞可以放在大脑中是不够的。早期研究认为,放置这些DA细胞的较佳位置是大脑中称为SN的区域,因为该区域发展有助于调节社会运动。但是,该区域经济还在不断,情感和大脑奖励中发挥重要作用。实际上,这是作为一个非常复杂的布线技术,平衡问题存在,“重新布线”错误可能会带来意想不到的重大副作用。


  另一个影响进展的因素是了解疾病阶段的重要性。如果细胞移植后,疾病变得过于严重,移植可能不再能够提供好处。那是因为移植器官取代了,我们用来控制运动的神经元,但其他连接的大脑,因为神经元输入的丢失而萎缩。在疾病发展的早期,有很多要做(包括大型团体,如 mikell fox 基金会等基金会) ,在这个阶段,治疗更有可能发挥作用。临床试验将最终帮助确定更好的治疗干预时机。


  理想社会情况下,除了可以替代丢失或受损细胞的细胞疗法外,我们还希望能够找到自己一种能减缓或终止引起相关疾病研究进展的潜在生物学的疗法,因此,我认为需要我们将看到更多的基因技术治疗方法试验,包括主要针对由已知突变驱动的少数PD的基因药物治疗试验。


  稍后,我想提请大家注意G力测试。苹果牛是一项全球合作计划,旨在将以往研究中获得的经验教训与PD细胞替代的更好实践相结合,以促进该领域的发展。这些首次用于替代被PD破坏的多巴胺能神经元(DAN)的人体性测试具有共同的特征,包括确定哪些是更好的靶点以及如何测量它们。


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