美国Mayo医院Mesa等报告,小剂量沙利度胺(反应停)与泼尼松联用,治疗伴有髓样化生的骨髓纤维化(MMM)有效,且患者能较好耐受。
Mesa等曾报告,MMM患者接受沙利度胺200 mg/日治疗,20%患病者贫血情况能得到改善,但是在治疗过程中,53%患者不能耐受沙利度胺的毒副作用。研究者尝试采用小剂量沙利度胺联合泼尼松治疗MMM。
该研究共纳入21例MMM患者。具体方案为:沙利度胺50 mg/日,连服3个月,如果有效则继续服用3个月;泼尼松0.5 mg/kg/日,连用1个月,随后2个月逐渐减量,总疗程为3个月。
结果显示,共有20例(95%)患者完成了最初3个月的联合治疗,其中13例贫血情况得到改善。在10例需长期输血的患者中,7例贫血情况得到缓解,4例不再需要输血。8例血小板减少患者中,6例血小板计数增加了50%以上。21例患者中,有4例脾大情况得到改善(缩小50%以上)。停用泼尼松后,在治疗有效的患者中,贫血、血小板减少、脾大等方面的临床疗效得以持续者分别为62%、66%和50%。单因素分析显示,临床有效率与治疗前外周血CD34+细胞数低和骨髓微血管密度低显著相关。
点评
骨髓纤维化常缺乏有效的治疗方法。在该研究中,研究者通过调整沙利度胺的剂量,使患者能较好耐受,为骨髓纤维化的治疗提供了一种简单、实用、有效的治疗方案,值得一试。
【本文由北总三院血液科供稿】
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