造血干细胞与基因治疗破解了血液干细胞的密码

　　造血干细胞与基因治疗的研究中，血液干细胞为多种不同免疫和血液系统相关分析疾病(如镰状细胞病和白血病)提供了希望。像其他干细胞一样，血液干细胞具有在称为一个自我不断更新的过程中可以生成以及其他血液干细胞的能力。另外，它们之间能够在称为分化的过程中需要生成血细胞。这些新产生的血细胞具有广泛用于移植和基因药物治疗的潜力。

　　然而，有两个限制阻碍了这方面的进展。一个问题涉及使潜在移植或基因治疗可行所需的造血干细胞数量。不幸的是，挑战和挑战这些方法需要分离和培养大量的造血干细胞。部分原因与造血干细胞的自我更新而不是分化有关。

　　第二个问题是关于移植前患者，血液干细胞的可用性。为了使这个过程起作用，病人自己的血液干细胞必须被移除，为移植的血液干细胞腾出空间。这是通过一个叫做调制的过程完成的，通常包括化疗和/或放疗。不幸的是，化疗和放疗由于其毒性，会导致致命的副作用，尤其是对儿科病人，比如发育迟缓，不孕，晚期继发癌症。严重疾病或老年患者不能忍受这种调节过程，因此不适合移植。

　　由研究人员已解锁了与血干细胞生成有关的代码。合作团队能够修改用于生长血液干细胞的成分。通过这些修饰，影响血液干细胞的生长和身体状况，研究人员头次表明，有可能从小鼠体内获得血液干细胞，使其在短短28天内可以更新数百次甚至数千次。

　　此外，研究工作小组还表明，当他们将新生长的细胞移植到未经条件分析处理的小鼠中时，供体细胞已经通过植入并保持一个功能是否正常。研究我们小组还发现，可以在增加足够数量的供移植用的血液干细胞的同时需要使用CRISPR等基因编辑数据技术。这为获得提高患者对于自身的血液干细胞，纠正有问题的基因并将这些干细胞重新开始引入患者生活提供了可能性。