基因疗法结合干细胞治疗法

　　有一种罕见疾病，即x连锁慢性肉芽肿病或XCGD。这意味着他缺乏有效抵抗细菌或真菌可以感染的免疫功能的关键组成部分。当抗生素导致无法及时清除能力持续增加感染时，外科手术医生须清除其肺部和肝脏的部分。重要基因技术疗法通过结合干细胞研究治疗患者临床应用试验，该试验将使用要求自己的干细胞来纠正这些问题。

　　而且他不是单独的一个。一项新的研究发表在文章自然医学表明，其他6名患者的临床试验正处于缓解期，并停止服用任何其他药物。

　　加干细胞研究中心认为，患者的单独“治疗”就是骨髓移植，但是对大多数患者来说，这种情况很少发生。找到合适的移植物很困难，即便如此，病人也必须服用强效的抗排斥药物，以防止身体排斥移植物。所以他们开发了另一种方法，利用病人自身的基因工程干细胞。

　　通过这种文化基因疗法，您可以使用不同患者可以自己的干细胞代替供体细胞结构移植。这意味着我们这些影响细胞与患者不能完全匹配，应该是更安 全的移植，没有社会排斥的风险。”该小组从患者身上取出了血液干细胞，并在实验室中纠正了导致CGD的基因发生突变。然后，他们将这些对于细胞归还给患者，因为如果它们是干细胞，因此繁殖并产生了新的血液供应-一种不含CGD的血液-并修复了免疫分析。

　　在欧洲，另外一个四人得到了提高治疗。所有人的年龄结构都在2到27岁之间(由于重复感染的影响，CGD患者我们通常在20多岁时死亡)。

　　两个病人死于之前的感染，七个幸存的病人中有六个被终止了治疗。从那以后，四个新病人接受了治疗，目前没有一个感染。Kohn 医生说结果是令人鼓舞的: “这些病人没有一个在特需细胞中看到的常见并发症，而且结果和特需细胞中看到的一样好或更好。”

　　下一步是让研究人员与美国食品药品监督局合作，获得更大规模试验的许可，最终目标是获得批准，以便提供给所有需要的患者。率先采用类似的方法来治疗和治愈与另一种罕见的免疫疾病——严重综合免疫缺陷病(SCID)作斗争的儿童。

　　至于布伦登，他现在正在发生上大学，并将目光投向了医学院。我们在年度财务报告中对他了分析介绍，并在网络博客上对他了一个长时间采访，他在其中谈论了割草和社会生活的乐趣，而没有被致命的疾病缠扰。