高通量诱导干细胞基因组工程

　　研究中的基本挑战之一是缺乏高质量和生理学相关的转化医物模型。诱导干细胞是重新编程的人类成体细胞，可以恢复到干细胞状态。因为它们可以产生患者特异性变异，它们可以提供可靠和准确的疾病模型之一，但传统上很难基因改造。通过克服这些挑战，科学家可以为成千上万种疾病创建模型，从遗传性疾病(如囊性纤维化)到神经退行性疾病(如阿尔茨海默病)，甚至器官特异性眼病。

　　还要有细胞可以编辑技术平台消除了临床应用相关问题诱导干细胞的编辑，克隆和维持高性的难题，克隆前的编辑率高达90%，克隆中的编辑率高达100%。诱导干细胞的新产品包括通过有效去除基因主要功能(敲除)，单核苷酸变异，蛋白质标签和其他敲入结构修饰，从而使我国科学家为了能够及时分析大规模编辑，以加快发展研究和疾病建模。

　　“通过开发大规模编辑干细胞基因的优化方法，早就应该改变疾病模型的生成方式,”细胞工程公司的细胞工程主任比尔 · 斯卡恩斯博士说。Jackson 的实验室。斯卡恩斯以顾问委员会成员的身份加入了合成人。斯卡恩斯是干细胞研究的先驱，在上世纪90年代率先在小鼠胚胎干细胞中使用基因捕获技术，后来又领导建造高通量试管，在关键研究项目中制作小鼠模型。

　　神经退行性疾病还宣布，它已经被选为卫生研究院的合作伙伴之一，这是一项耗资数百万美元的研究，旨在更好地了解神经退行性疾病。诱导干细胞的基因组编辑将引入与 adrd 相关的突变。Nia 的研究人员将对这些编辑过的细胞功能鉴定，以更好地理解这些隐藏的疾病，并找到治疗它们的新方法。