干细胞治疗的新进展

　　卡纳万病(Canavan)是一种致命的神经系统疾病，其较普遍的形式始于婴儿期。它是由ASPA基因突变引起的，导致大脑中的白质(髓磷脂)变质并阻止了神经信号的正确传递。突变的ASPA基因会导致一个称为NAA的氨基酸的积累，通常在大脑神经元中发现。由于NAA的增加，Canavan病会导致运动功能受损，智力低下和早期死亡等症状。目前，尚无针对这种情况的治愈方法或标准治疗方法。

　　研究人员正在开发一种以干细胞为的治疗卡纳文病的方法。这项研究的结果是令人鼓舞的，因为这种疗法改善了患有卡纳文病的小鼠的运动功能，减少了大脑不同区域的退化，并延长了寿命。幸运的是，随着干细胞治疗的新进展，我们有了一个有希望的结果。

　　在这项研究中，诱导干细胞(iPSC)是从卡纳文氏病患者的皮肤细胞中产生的，它可以转化为几乎任何类型的细胞。然后，新创建的iPSC用于创建神经祖细胞(NPC)，其具有在中枢神经系统中转化为各种类型的神经细胞的能力。然后ASPA基因的功能版本被引入NPC。然后这些新创造的神经干细胞被移植到卡纳文氏病小鼠的大脑中。

　　这项技术研究还使用了一个具有ASPA基因功能不同版本的iPSC。然后将经过相关基因结构修饰的iPSC用于产生少突胶质肿瘤细胞祖细胞(OPC)，该细胞培养具有转化为髓磷脂的能力。OPC也被移植到小鼠的大脑中。

　　评估鼻咽癌和opc的原因是鼻咽癌通常停留在注射部位，而opc往往迁移，这可能对治疗效果很重要。然而，结果表明，NPC和opc都是有效的，都能降低naa的水平，可能是因为naa可以移动到aspa酶所在的位置，而NPC没有移动。在鼻咽癌和opc移植的canavan病小鼠中，两者都改善了运动功能，恢复了髓鞘，减少了脑退化。