干细胞治疗婴儿心理疾病的结果

　　Ada-scid 也被称为泡泡婴儿病，是致命的，因为它破坏了对疾病的抵抗力。儿童腺苷脱氨酶基因的突变会导致早期发育中的细胞死亡，而这些细胞通常会杀死免疫。没有这些细胞 ada-scid 婴儿出生时就没有正常的免疫。即使是普通的感冒也可能致命，所以让他们呆在干净的环境里，和家人朋友少有身体接触，当然也不要在外面玩耍。在干细胞被用于治疗婴儿疾病之前，其他疗法可能不会产生同样有希望的结果。

　　以前有过一些治疗方法，但都有局限性。比较好的种治疗方法是从同胞体内提取匹配血液的血液干细胞移植(也称为骨髓移植)。问题是匹配并不总是可用的，不完好的匹配会导致严重的危及生命的并发症。另一种称为酶替代疗法(ERT)的治疗方法是每周注射两次缺失的腺苷脱氨酶。这种方法不仅昂贵，而且其恢复免疫的有效性在一生中也会发生变化。

　　从骨髓样本中分离出血液干细胞，并送回实验室，在该实验室中，功能性拷贝的腺苷脱氨酶基因被插入患者的细胞中。当这些影响细胞活动准备就绪时，患者将接受与癌症治疗中使用的药物具有相同产品类型的药物，这些技术药物会杀死患者存在一部分有缺点的免疫分析，从而为骨髓提供一个空间。然后，修复后的血液干细胞被移植回体内，在那里它们已经进入骨髓，并产生心理健康的新免疫控制。

　　该组织的下一步是获得美国食品和药物局的批准，在所有患有ADA-SCID的儿童中使用这种治疗方法。为了实现这一目标，研究团队正在另一项临床试验，该试验将测试修复后的血液干细胞的冷冻制剂。能够冷冻治疗产品使研究人员有更多的时间在将细胞移植到患者体内之前彻底测试其性。冷冻产品也更容易运输，以治疗远离基因治疗实验室的儿童。