疾病诱导的干细胞

　　诱导干细胞培养已经成为生物医学研究的支柱，通过对体外移植的人类细胞的研究，已经获得了许多关于正常和病理细胞过程的见解。事实上，许多类型的人类细胞从来没有忠实地适应在体外生长，缺乏可获得的正常和病理组织形成模型，使许多关于人类和疾病发病机制的重要问题难以获得。

　　体外受精临床中从多余胚胎中分离的人胚胎干细胞代表着细胞的永恒繁殖。理论上，它可以在人体内产生任何类型的细胞。人类胚胎干细胞使研究人员能够通过体外分化探索人类的早期发育，这概括了正常胃泌尿和组织形成的所有方面。植入前基因诊断(通过胚胎活检获得的单个卵裂球的基因分析)显示，携带遗传病可以产生可以模拟单个基因的疾病，但大多数显示更复杂遗传模式的疾病不会显示在数据库中。

　　到目前为止，nt还没有在人类身上取得成功，因为人类的**数量有限，用途有限。相反，一组与性别相关的转录因子的引入导致了人类体细胞的直接重编程，以产生诱导干细胞，这种方法已经被世界各地的几个研究小组采用。考虑到该方法的鲁棒性，直接重编程有望成为一种方便的患者来源细胞系的来源。这种菌株对医学研究有直接价值，但目前的重编程方法需要用多种病毒载体感染细胞，这就排除了它们目前在移植医学中的使用。

　　对于鼠类和人类生理学不同的情况，能够分化为每种情况下受影响的各种组织的疾病特异性细胞无疑可以通过允许在体外受控条件下在人体中使用大体积的分析来对疾病病理生理学提供新的见解。遗传修饰细胞的数量，并以特定于每种遗传损伤的方式，无论是已知的还是未知的。在这里，我们报道了人类iPS细胞系从一系列人类遗传疾病患者中的衍生。